摘要:
目的 探讨维奈克拉联合去甲基化药物在不适合强化诱导化疗的初治急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）及复发难治性AML（relapsed/refractory AML，R/R AML）患者中的疗效、预后及安全性。 方法 回顾性分析2020年7月至2022年10月于山东大学齐鲁医院收治的87例使用维奈克拉联合去甲基化药物治疗的AML患者，分为初治不适合强化化疗（unfit）组及复发难治组，收集患者临床资料，对两组患者的疗效、生存时间及不良反应进行分析。 结果 在疗效评估中初治unfit组中位治疗疗程为3（1～14）个，1个疗程后完全缓解（complete response，CR）率为42.86%，CR/完全缓解伴血液学不完全恢复（CR with incomplete hematologic recovery, CRi）率为77.55%， 总反应率（overall response rate，ORR）为83.67%，可检测残留病变（measurable residual disease，MRD）转阴率为34.69%；复发难治组中位治疗疗程为2（1～10）个疗程，1个疗程后CR率为23.68%, CR/CRi率为52.63%, ORR为 60.53%，MRD转阴率为31.58%。基因型与疗效的相关分析显示复发难治组中异柠檬酸脱氢酶（isocitrate dehydrogenase, IDH）突变型CR/CRi率及MRD转阴率较IDH野生型更高。在生存分析中初治unfit组中位随访时间为14个月，中位生存时间未达到，1年累计生存率为64.6%；复发难治组中位随访时间为8个月，中位生存时间为9个月，1年累计生存率为46.7%。在安全性评估中血液系统不良反应发生率为100%; 非血液系统不良反应发生率为97.7%，2.3%患者出现肿瘤溶解综合征（tumor lysis syndrome，TLS）。 结论 维奈克拉联合去甲基化药物在初治unfit的AML及复发难治性AML患者中疗效肯定，几乎所有接受该方案治疗的患者均会出现不良反应，但大多数患者可耐受，治疗过程中需加强对TLS监测。
